У США схвалено перший препарат для хворих з прогерією Хатчінсона-Гілфорда - невиліковним вродженим захворюванням, що нагадує передчасне старіння. Це перепрофільований протипухлинний препарат. За результатами клінічних випробувань, він може продовжувати життя пацієнтів від декількох місяців до декількох років - в залежності від того, в якому віці і як довго його приймати.
Прогерія Хатчінсона-Гілфорда - найвідоміша і найважча з хвороб передчасного старіння. Вона проявляється з самого народження, коли діти народжуються з рядом ознак, характерних для літніх людей: у них зморщена шкіра, роздуті суглоби, непропорційно широка голова і «клювовидно», звужене підборіддя.
Причиною всіх цих патологій - а також безлічі інших, пов'язаних з внутрішніми органами - білок ламін А. В нормі він потрібен для організації простору всередині клітинного ядра.
У хворих прогерією в гені ламина А є мутація, через яку білок виходить коротше, ніж зазвичай. В результаті люди з такою мутацією рідко переживають 15-річчя і гинуть від типових вікових хвороб - наприклад, серцевої недостатності або інсульту.
Оскільки ця мутація виникає завжди de novo і відбувається це досить рідко, виявити хворобу на ранніх стадіях зазвичай не виходить. Полагодити ген ламина А у всіх клітинах хворого прогерією теж поки неможливо. Тому єдиний спосіб продовжити їхнє життя - спробувати компенсувати дефект ламіна А. Саме так діє лонафарніб - перший схвалений препарат від прогерії. Це давно відомий протипухлинний препарат.
Лонафарніб служить блокатором фарнезілтрансферази. Цього було достатньо, щоб знизити смертність у пацієнтів з прогерією. За даними компанії-виробника лонафарніба, протягом двох років прийому препарату ризик померти у пацієнтів знижується на 77 відсотків. Серед тих же, хто брав лонафарніб більше 11 років в ході тривалих випробувань, середня тривалість життя зросла на 2,5 року в порівнянні з групою плацебо.
Таким чином, в світі нарешті з'явилося ліки, яке хоча б частково вирішує проблему передчасного старіння. Однак до ліків від старіння «звичайного», своєчасного воно відношення не має. Хоча процеси, які призводять хворих прогерією до ранньої смерті, багато в чому схожі на природні механізми старіння, їх причина зовсім в іншому. Тому людям без відповідної мутації і з нормальною структурою клітинного ядра лонафарніб впоратися зі старінням не допоможе.
З препаратами від «звичайного» старіння справа йде куди складніше.
