Министерство здравоохранения и социальных служб США одобрило лекарство «Золдженсма», которое стало первым в мире генотерапевтическим средством для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), и одновременно самым дорогим лекарством в мире.
Об этом сообщает пресс-служба компании AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis.
«Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты», — говорится в заявлении регулятора.
Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инъекция препарата обойдется в $ 2,1 млн.
Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 (один погиб и один прекратил участие в испытаниях) не просто выжили — тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности — но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки.
В еще одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% - вставать и ходить.
Среди возможных побочных эффектов Zolgensma — острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.
Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги.
Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma, говорят в Novartis. А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.
Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения 2 года стоило $ 475 000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты, стоит $ 850 000.
Читайте также: В Минздраве развенчали популярные «мифы» о лекарствах для сердца.
