В США одобрили самое дорогое лекарство в мире

26 мая 2019 | 05:30

Министерство здравоохранения и социальных служб США одобрило лекарство «Золдженсма», которое стало первым в мире генотерапевтическим средством для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), и одновременно самым дорогим лекарством в мире.

Об этом сообщает пресс-служба компании AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis.

«Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты», — говорится в заявлении регулятора.

Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инъекция препарата обойдется в $ 2,1 млн.

Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 (один погиб и один прекратил участие в испытаниях) не просто выжили — тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности — но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки.

В еще одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% - вставать и ходить.

Среди возможных побочных эффектов Zolgensma — острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.

Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги.

Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma, говорят в Novartis. А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.

Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения 2 года стоило $ 475 000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты, стоит $ 850 000.

Читайте также: В Минздраве развенчали популярные «мифы» о лекарствах для сердца.

Загрузка...
Погода
Погода в Киеве

влажность:

давление:

ветер: