В США одобрен первый препарат для больных с прогерией Хатчинсона-Гилфорда - неизлечимым врожденным заболеванием, напоминающим преждевременное старение. Это перепрофилированный противоопухолевый препарат. По результатам клинических испытаний, он может продлевать жизнь пациентов от нескольких месяцев до нескольких лет - в зависимости от того, в каком возрасте и как долго его принимать.
Прогерия Хатчинсона-Гилфорда - самая известная и самая тяжелая из болезней преждевременного старения. Она проявляется с самого рождения, когда дети рождаются с рядом признаков, характерных для пожилых людей: у них сморщенная кожа, раздутые суставы, непропорционально широкая голова и «клювовидное», зауженное к подбородку лицо.
Причиной всех этих патологий - а также множества других, связанных с внутренними органами - белок ламин А. В норме он нужен для организации пространства внутри клеточного ядра.
У больных прогерией в гене ламина А есть мутация, из-за которой белок получается короче, чем обычно. В результате люди с такой мутацией редко переживают 15-летие и гибнут от типичных возрастных болезней - например, сердечной недостаточности или инсульта.
Поскольку эта мутация возникает всегда de novo и происходит это довольно редко, выявить болезнь на ранних стадиях обычно не получается. Починить ген ламина А во всех клетках больного прогерией тоже пока невозможно. Поэтому единственный способ продлить их жизнь - попробовать компенсировать дефект ламина А. Именно так действует лонафарниб - первый одобренный препарат от прогерии. Это давно известный противоопухолевый препарат.
Лонафарниб служит блокатором фарнезилтрансферазы. Этого оказывается достаточно, чтобы снизить смертность у пациентов с прогерией. По данным компании-производителя лонафарниба, в течение двух лет приема препарата риск умереть у пациентов снижается на 77 процентов. Среди тех же, кто принимал лонафарниб более 11 лет в ходе длительных испытаний, средняя продолжительность жизни выросла на 2,5 года по сравнению с группой плацебо.
Таким образом, в мире наконец-то появилось лекарство, которое хотя бы отчасти решает проблему преждевременного старения. Однако к лекарствам от старения «обычного», своевременного оно отношения не имеет. Хотя процессы, которые приводят больных прогерией к ранней смерти, во многом похожи на естественные механизмы старения, их причина совсем в другом. Поэтому людям без соответствующей мутации и с нормальной структурой клеточного ядра лонафарниб справиться со старением не поможет.
С препаратами от «обычного» старения дело обстоит куда сложнее.
