Американские ученые впервые опробовали методику генного редактирования непосредственно в организме живого человека.
Об этом сообщает Daily.afisha.
Пациентом стал 44-летний Брайан Мэддокс, страдающий редким генетическим заболеванием — синдромом Хантера.
Обезвреженные вирусные частицы, которые несут инструмент для редактирования гена, ввели в организм Мэддокса с помощью внутривенной капельницы.
Вместе с кровью частицы отправились в клетки печени, где должны начать работать.
Процедуру провели с помощью технологии «цинковых пальцев» — специально спроектированные белки должны определить заданную последовательность ДНК и разрезать ее в нужном участке, чтобы вставить туда копию работающего гена.
Приживется ли новый ген в организме, можно будет понять только спустя месяц.
Мэддокс рассказал, что знает о возможных негативных последствиях, но для него большая честь поучаствовать в этом исследовании.
Значительная часть людей, больных синдромом Хантера, умирают в детстве.
Вылечить это заболевание невозможно, поэтому пациентам прописывают симптоматическое лечение, в том числе еженедельные вливания искусственного аналога фермента, который не синтезируется у больных.
Ранее мы писали о том, что в США одобрили электронную таблетку для лечения психических расстройств.