Ученые впервые опробовали генное редактирование на живом человеке

Американские ученые впервые опробовали методику генного редактирования непосредственно в организме живого человека.

Об этом сообщает Daily.afisha.

Пациентом стал 44-летний Брайан Мэддокс, страдающий редким генетическим заболеванием — синдромом Хантера.

Обезвреженные вирусные частицы, которые несут инструмент для редактирования гена, ввели в организм Мэддокса с помощью внутривенной капельницы.

Вместе с кровью частицы отправились в клетки печени, где должны начать работать.

Процедуру провели с помощью технологии «цинковых пальцев» — специально спроектированные белки должны определить заданную последовательность ДНК и разрезать ее в нужном участке, чтобы вставить туда копию работающего гена.

Приживется ли новый ген в организме, можно будет понять только спустя месяц.

Мэддокс рассказал, что знает о возможных негативных последствиях, но для него большая честь поучаствовать в этом исследовании.

Значительная часть людей, больных синдромом Хантера, умирают в детстве.

Вылечить это заболевание невозможно, поэтому пациентам прописывают симптоматическое лечение, в том числе еженедельные вливания искусственного аналога фермента, который не синтезируется у больных.

Ранее мы писали о том, что в США одобрили электронную таблетку для лечения психических расстройств.

Читать все новости