Генетики Института Здоровья и Науки университета Орегона начали эксперимент по лечению слепоты с помощью редактирования ДНК человека. В глазное яблоко пациента были введены три капли жидкости с фрагментами отредактированной ДНК.
Об этом сообщает издание «Новое время».
Как утверждают американские медики, редактирование CRISPR изменит редкое генетическое состояние пациента, которое называется врожденным амаврозом Лебера. Данное состояние приводит к слепоте еще в раннем детстве.
Говорить о результатах нового вида терапии можно будет только через месяц. Это первый случай, когда технологию CRISPR/Cas9 применяются для редактирования генома человека на живом организме.
«У нас буквально есть потенциал, чтобы взять людей, которые по сути являются слепыми, и заставить их видеть», — заявил научный сотрудник компании Editas Medicine Чарльз Олбрайт.
Биотехнологическая компания Editas разработала этот вид лечения.
«Мы думаем, что это может открыть новый набор лекарств, которые помогут изменить вашу ДНК», — пишется в пресс-релизе компании.
По информации врачей, ген, связанный с врожденным амаврозом Лебера, слишком велик, чтобы заменить его, поэтому врачи обратились к CRISPR в попытке исправить мутацию.
«После того, как ячейка отредактирована, она станет постоянной, и эта ячейка сохранится, надеюсь, на всю жизнь пациента», — сказал врач из Массачусетского госпиталя Эрик Пирс.
Через месяц врачи обещают проинформировать, насколько успешным был этот первый эксперимент. В случае удачи, команда планирует отредактировать гены еще 18 пациентов — детей и взрослых.
Ранее сообщалось, что международная группа ученых провела наиболее полное исследование ДНК раковых клеток для выявления причин возникновения злокачественных опухолей. Специалисты раскрыли новые механизмы и генетические мутации, способствующие развитию заболевания.
