Медицина будущего

Новая надежда: генная терапия восстановила повреждения спинного мозга у крыс

19 июня 2018 | 11:50

Крысы с травмами спинного мозга смогли повторно обучиться сложным движениям передних лап после двух месяцев генной терапии, пишет Science Daily.

После повреждения спинного мозга люди часто теряют способность выполнять повседневные действия, требующие скоординированных движений рук. Восстановление утерянных функций является приоритетом и значительно улучшает качество жизни пациентов. Но регенеративные методы лечения таких травм все еще находятся на ранних этапах разработки.

После травмы позвоночника образуется плотная рубцовая ткань, которая препятствует образованию новых связей между нервными клетками в спинном мозге. Известно, что прямое введение фермента хондроитиназы способствует восстановлению нервов и разрушает рубцовую ткань. Испытания на животных показали, что фермент эффективен при возобновлении роста новых нервов, но потребность в повторном инвазивном введении мешает использовать этот метод для лечения людей.

Генная терапия способна заставить клетки продуцировать хондроитиназу. Для этого необходимо увеличить экспрессию гена, который контролирует выработку этого фермента. Но чрезмерное экспрессирование определенного гена может привести к возникновению опасных побочных эффектов. Таким образом, любая эффективная генная терапия должна контролироваться временно.

Исследователи из Королевского колледжа Лондона протестировали новую генную терапию для регенерации поврежденной нервной ткани в спинном мозге. Терапевтический ген удалось «включить» и «выключить», вводя лабораторным животным доксициклин — антибиотик широкого спектра действия.

«Генная терапия позволяет лечить большие участки спинного мозга всего одной инъекцией, а с помощью „переключателя“ мы можем отключить ген, когда он больше не будет нужным», — объясняет профессор Элизабет Брэдбери из Института психиатрии, психологии и нейронауки.

Как лечили травмы спинного мозга у крыс

Большинство повреждений спинного мозга у людей происходит на уровне шеи и затрагивает все четыре конечности. Исследователи протестировали терапию на крысах с травмами позвоночника, которые точно имитировали человеческие.

Крысы, как и люди, используют сложную последовательность скоординированных движений для захвата объектов. После двух месяцев генной терапии животные смогли дотянуться и схватить сахарные шарики. Также ученые обнаружили в спинном мозге грызунов резкое увеличение нейронной активности.

Можно ли испытать это на людях

Генетическая терапия еще не готова к испытаниям на людях. В ранних экспериментах защитный «переключатель» не был эффективным на 100%, а небольшое количество искусственно доставленного гена оставалось активным даже после введения антибиотика. Сейчас ученые работают над тем, чтобы полностью отключить терапевтический ген и перейти к испытаниям на более крупных животных.

Читайте также: Генетическое редактирование CRISPR может увеличить риск рака